Engineering onkogen heterozygot gain-of-function mutationer i humane hæmatopoietiske stamceller og stamceller

Nye strategier til trofast modellering af somatiske mutationer i hæmatopoietiske stam- og stamceller (HSPC'er) er nødvendige for bedre at studere hæmatopoietisk stamcellebiologi og hæmatologiske maligniteter. Her beskrives en protokol til modellering af heterozygote gain-of-function-mutationer i HSPC'er ved at kombinere brugen af CRISPR/Cas9 og dual rAAV donortransduktion.