العلاج الجيني هو عبارة عن إدخال جينة إلى خلايا الفرد لمنع أو علاج أمراض خطيرة. قد تكون الجينة المثبّتة نسخة سليمة من الجينة المتحوّلة،أو قد تكون جينة مختلفة تقاوم آثار الجينة المعيبة. يمكن إيصال الجينات داخل الجسم،مباشرة في الشخص،أو خارج الجسم،في الخلايا التي تمّت إزالتها من الجسم،لتتمّزراعتها مجدّدًا.يتمّإدخال الجينة الجديدة بواسطة ناقل،عادة ما يكون فيروسًا معدّلًا يمكنه الدخول إلى خلية ما وإيصال الحمض النووي إلى نواة الخلية. تدخل بعض النواقل الحمض النووي إلى المجين،في حين تبقى أخرى خارج الصبغيّتحتوي النواقل على منطقة مِعزاز حتى يمكن نسخ الجينة ثمّيتمّتحويل الجينة الجديدة إلى بروتين يكون علاجًا للمرض.