– La thérapie génique consiste en l’insertion d’un gènedans les cellules d’un individuafin d’empêcher l’occurrence, ou de traiter,des maladies graves. Le gène inséré peut être une copie saine d’un gène mutant,ou un gène différentqui contrecarre les effets d’un gène défectueux. Les gènes peuvent être mis en place in-vivo,directement dans la personne,ou ex-vivo, dans des cellules enlevées du corps,qui y sont ensuite à nouveau transplantées. Le nouveau gène est inséré grâce à un vecteur,généralement un virus modifiéqui peut entrer dans la cellule et donner l’ADN au noyau. Certains vecteurs intègrent l’ADN dans le génome ;d’autres restent en-dehors du chromosome. Les vecteurs contiennent une région promotriceafin que le gène puisse être transcrit. Le gène introduit est ensuite traduit en une protéine,fournissant un traitement à la maladie.