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Valutazione dell'inclusione dell'esone indotta da impiombare commutazione oligonucleotidi antisenso in fibroblasti del paziente di SMA
Delivery of Cardioactive Therapeutics in a Porcine Myocardial Infarction Model
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Delivery of Cardioactive Therapeutics in a Porcine Myocardial Infarction Model
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Valutazione dell'inclusione dell'esone indotta da impiombare commutazione oligonucleotidi antisenso in fibroblasti del paziente di SMA

Article DOI: 10.3791/57530-v • 07:02 min • May 11th, 2018
May 11th, 2018 •
1, 1, 1,2
1Department of Medical Genetics, University of Alberta Faculty of Medicine and Dentistry, 2Muscular Dystrophy Canada Research Chair, Department of Medical Genetics, University of Alberta Faculty of Medicine and Dentistry

Chapitres

résumé
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Vari oligonucleotidi antisenso (AON) sono stati indicati per indurre l'inclusione dell'esone (modulazione della giuntura) e salvataggio espressione SMN per l'atrofia muscolare spinale (SMA). Qui, descriviamo un protocollo per AON presenti per indurre l'inclusione dell'esone del gene SMN2 e i metodi di valutazione per determinare l'efficacia in fibroblasti di pazienti SMA.

Tags

Medicina problema 135 atrofia muscolare spinale (SMA) acido nucleico oligonucleotide antisenso (AON) bloccato (LNA) antisenso terapia sopravvivenza del neurone di motore (SMN) l'inclusione dell'esone splice modulazione nusinersen malattia di Werdnig-Hoffmann (SMA 1) Dubowitz commutazione del oligonucleotide (SSO) di giuntura di malattia (SMA 2) malattia di Kugelberg-Welander (SMA 3),
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