Medicine
Un abonnement à JoVE est nécessaire pour afficher ce contenu. Connectez-vous ou commencez votre essai gratuit.
Chapitres
résumé
Please note that all translations are automatically generated.
Различные антисмысловых олигонуклеотидов (AONs) было показано, чтобы побудить экзона включение (соединитель модуляции) и спасти SMN выражение для спинальной мышечной атрофии (SMA). Здесь мы описываем протокол для AON lipotransfection побудить включение экзона гена SMN2 и методы оценки для определения эффективности в пациента фибробластов SMA.