– [Docent] Bij gentherapie wordt een gen ingebracht in individuele cellen om ernstige ziekten te voorkomen of behandelen. Het kan een gezonde kopie van een gemuteerd gen zijn of een ander gen dat het effect van een beschadigd gen tegengaat. Genen kunnen in vivo, direct in een mens, worden ingebracht, of ex vivo, in afgenomen cellen buiten het lichaam, die vervolgens terug in het lichaam worden geplaatst. Het nieuwe gen wordt met een vector ingebracht, meestal een aangepast virus dat de cel kan binnentreden en het DNA naar de kern brengt. Sommige vectoren integreren het DNA met het genoom, terwijl anderen buiten het chromosoom blijven. De vectoren hebben een promoter zodat transcriptie van het gen kan plaatsvinden. Het geïntroduceerde gen wordt vertaald tot eiwitten die de behandeling vormen voor de ziekte.