العلاج الجيني هو تقنية يتم فيها إدخال الجين في خلايا الشخص لمنع أو علاج مرض خطير. قد يكون الجين المضاف نسخة صحية من الجين الذي تحور في المريض ، أو يمكن أن يكون جيناً مختلفاً يعطل الجين المسبب للمرض أو يعوض عنه. على سبيل المثال ، في المرضى الذين يعانون من نقص المناعة المشترك الشديد (SCID) بسبب طفرة في جين إنزيم أدينوسين ديميناز ، يمكن إدخال نسخة عاملة من الجين. يمكن لخلايا المريض بعد ذلك صنع الإنزيم ، وعلاج هذا المرض المميت في بعض الحالات.
يمكن إدخال الجينات في خلايا المريض بطريقتين رئيسيتين: في الجسم الحي _ مباشرة في الشخص عن طريق الحقن في أنسجة معينة أو في مجرى الدم ؛ و خارج الجسم الحي _ في الخلايا التي تمت إزالتها من المريض ، والتي يتم زرعها مرة أخرى بعد إدخال الجين.
عادةً ما يتم إدخال الجين في ناقل _ غالباً ما يكون فيروساً تم تعديله بحيث لا يسبب المرض _ لإدخال الجين في خلايا المريض وإيصاله إلى النواة. في بعض الحالات _ على سبيل المثال ، عند استخدام ناقلات الفيروسات التراجعية _ يتم إدخال الجين بشكل عشوائي في جينوم الشخص ، مما يؤدي إلى تعبير مستقر عن الجين المُدخل. في حالات أخرى _ كما هو الحال عند استخدام ناقلات الفيروس الغدي _ لا يتكامل الجين مع الجينوم المضيف ويتم التعبير عنه بشكل عابر فقط. تم تصميم الناقل أيضاً ليحتوي على منطقة محفز بحيث يمكن نسخ الجين الجديد إلى حمض ريبي مرسال. ثم ، باستخدام الآلات الخاصة بالخلية ، يتم ترجمة الحمض الريبي المرسال إلى بروتين. هذا المنتج البروتيني _ مثل أدينوسين دي أميناز _ يوفر العلاج للمرض.
لا يزال العلاج الجيني في مراحله المبكرة وينطوي على مخاطر كبيرة ، ويرجع ذلك جزئياً إلى أنه لا يمكن التحكم الكامل في تكامل الجينات المُدخلة ونشاطها. على سبيل المثال ، في بعض التجارب المبكرة للعلاج الجيني لشكل آخر من نقص المناعة المشترك الشديد ، أصيب بعض المرضى بالسرطان ، وتوقفت التجارب. ومع ذلك ، فإن التكنولوجيا تتحسن باستمرار ، وبالنسبة للأمراض الخطيرة التي لا يوجد لها علاج فعال آخر ، يمكن أن تفوق الفوائد المخاطر. إلى جانب نقص المناعة المشترك الشديد ، تشمل الأمراض الأخرى التي نجح فيها العلاج الجيني نوعاً من العمى الموروث وسرطان دم الخلايا البائية المقاوم للعلاج.
