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JoVE Journal Medicine
Valutazione dell'inclusione dell'esone indotta da impiombare commutazione oligonucleotidi antisenso in fibroblasti del paziente di SMA
Fracture Apparatus Design and Protocol Optimization for Closed-stabilized Fractures in Rodents
Journal (Medicine)
Fracture Apparatus Design and Protocol Optimization for Closed-stabilized Fractures in Rodents
Using 2-Photon Microscopy to Quantify the Effects of Chronic Unilateral Ureteral Obstruction on Glomerular Processes
Journal (Medicine)
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Valutazione dell'inclusione dell'esone indotta da impiombare commutazione oligonucleotidi antisenso in fibroblasti del paziente di SMA

Article DOI: 10.3791/57530-v • 07:02 min • May 11th, 2018
May 11th, 2018 •
1, 1, 1,2
1Department of Medical Genetics, University of Alberta Faculty of Medicine and Dentistry, 2Muscular Dystrophy Canada Research Chair, Department of Medical Genetics, University of Alberta Faculty of Medicine and Dentistry

Capitoli

Riepilogo
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Vari oligonucleotidi antisenso (AON) sono stati indicati per indurre l'inclusione dell'esone (modulazione della giuntura) e salvataggio espressione SMN per l'atrofia muscolare spinale (SMA). Qui, descriviamo un protocollo per AON presenti per indurre l'inclusione dell'esone del gene SMN2 e i metodi di valutazione per determinare l'efficacia in fibroblasti di pazienti SMA.

Tags

Medicina problema 135 atrofia muscolare spinale (SMA) acido nucleico oligonucleotide antisenso (AON) bloccato (LNA) antisenso terapia sopravvivenza del neurone di motore (SMN) l'inclusione dell'esone splice modulazione nusinersen malattia di Werdnig-Hoffmann (SMA 1) Dubowitz commutazione del oligonucleotide (SSO) di giuntura di malattia (SMA 2) malattia di Kugelberg-Welander (SMA 3),
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