JoVE Journal
Medicine
Medicine
È necessario avere un abbonamento a JoVE per visualizzare questo Contenuto. Accedi o inizia la tua prova gratuita.
Capitoli
Riepilogo
Please note that all translations are automatically generated.
Oligonucleotides antisense שונים (AONs) הוכחו לגרום אקסון הכללה (splice אפנון) והצלה SMN ביטוי עבור ניוון שרירי עמוד השדרה (SMA). כאן, אנו מתארים את פרוטוקול עבור און lipotransfection לזירוז אקסון להיכלל הגן SMN2 ואת שיטות ההערכה כדי לקבוע את יעילות fibroblasts חולה SMA.