JoVE Journal
Medicine
Medicine
È necessario avere un abbonamento a JoVE per visualizzare questo Contenuto. Accedi o inizia la tua prova gratuita.
Capitoli
Riepilogo
Please note that all translations are automatically generated.
أظهرت مختلف العقاقير النوكليوتيد (AONs) للحث على إدراج إكسون (تعديل الوصلة) وإنقاذ التعبير الجالي لضمور العضلات الشوكي (SMA). هنا، يمكننا وصف بروتوكول لايون ليبوترانسفيكشن للحث على إدراج إكسون في الجينات SMN2 وأساليب التقييم تحديد الكفاءة في SMA الليفية المريض.