Herstellung von Adeno-assoziierten Vektorchargen mit hoher Ausbeute unter Verwendung von HEK293-Suspensionszellen

Hier wird ein zellbasiertes AAV-Produktionsprotokoll für HEK293-Suspensionen vorgestellt, das zu einem reduzierten Zeit- und Arbeitsaufwand für die Vektorproduktion mit Komponenten führt, die für Forschungszwecke von kommerziellen Anbietern erhältlich sind.

Unser Labor verwendet virale Vektoren als Plattform, um therapeutische Gene an das verletzte Nervensystem zu liefern. In jüngster Zeit wurden zahlreiche nicht-invasive virale Vektoren entwickelt, die in der Lage sind, die Blut-Hirn-Schranke zu überwinden. Der Einsatz dieser Vektoren erfordert hohe Titer und damit einen verbesserten Produktionsprozess.

Die Implementierung unseres HEK293-Suspensionszellenverfahrens macht dieses AAV-Protokoll im Vergleich zu anderen adhärenten zellbasierten Systemen weniger aufwändig und erzielt gleichzeitig höhere Ausbeuten an AV-Vektoren. Es gibt keine Behandlungen, um die Schäden im Zentralnervensystem zu reparieren. Unser Ziel ist es, nicht-invasive virale Vektoren zu verwenden, um die Reparatur des Zentralnervensystems zu stimulieren.

Der Vorteil dieses Protokolls besteht darin, dass wir jetzt virale Vektoren mit hoher Ausbeute produzieren können, was es uns ermöglicht, eine nicht-invasive therapeutische Genabgabe an das verletzte Zentralnervensystem durchzuführen. Unsere aktuelle Arbeit wird den Weg für die Entwicklung einer nicht-invasiven Gentherapie für mehrere neurodegenerative Erkrankungen wie Multiple Sklerose, Parkinson und Alzheimer ebnen.