Plataforma de vectores lentivirales para la entrega eficiente de las herramientas de edición de epigenoma en humanos inducida por modelos de enfermedad derivados de células madre pluripotentes

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29 de marzo de 2019

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Lidia Tagliafierro¹^,² , Ekaterina Ilich³ , Malik Moncalvo³ , Jeffrey Gu¹ , Ahila Sriskanda¹^,² , Carole Grenier⁴ , Susan K. Murphy⁴ , Ornit Chiba-Falek¹^,² , Boris Kantor³

¹Department of Neurology, Duke University Medical Center, ²Center for Genomic and Computational Biology, Duke University Medical Center, ³Viral Vector Core, Duke University Medical Center, ⁴Division of Gynecologic Oncology, Department of Obstetrics and Gynecology, Duke University Medical Center

A ADN epigenoma edición representa un potente enfoque terapéutico. Este protocolo describe la producción, purificación y concentración de vectores lentivirales all-in-one que el transgén CRISPR-dCas9-DNMT3A para aplicaciones de edición de epigenoma en células pluripotentes inducidas humanas (hiPSC)-derivado de las neuronas.