Somministrazione sottoretinica di progenitori di fotorecettori derivati da cellule staminali embrionali umane in topi rd10

Descriviamo un protocollo dettagliato per la preparazione di cellule progenitrici fotorecettrici derivate da hESC post-crioconservate e la somministrazione sub-retinica di queste cellule in topi rd10 .

La mia ricerca si concentra sullo sviluppo di una terapia basata sulle cellule staminali per gli stadi avanzati delle malattie retiniche che causano la degenerazione dei fotorecettori. L'obiettivo della nostra ricerca è quello di sostituire la perdita di fotorecettori nei pazienti con progenitori fotorecettori clinicamente sicuri e funzionali con l'obiettivo di migliorare la loro acuità visiva o addirittura ripristinare la loro vista. Il principale modello preclinico sono i topi, ma il loro bulbo oculare di piccole dimensioni rende difficile l'iniezione di materiali, specialmente sotto la retina.

Sviluppare l'abilità di eseguire iniezioni sottoretiniche di successo richiede pazienza e perseveranza. Abbiamo sviluppato con successo una base di laminina per il metodo di differenziazione dei recettori che è in grado di generare progenitori fotorecettori in 32 giorni. I trapianti sottoretinici di sospensioni cellulari progenitrici di questo fotorecettore nei roditori hanno provocato la connettività sinaptica tra i fori e l'innesto negli occhi.

Questo ha portato a un parziale restauro visivo. Il nostro approccio è semplice, la giusta visualizzazione aiuta il chirurgo a gestire l'ago nell'area di interesse.