JoVE Journal
Medicine
Medicine
This content is Open Access.
Chapters
Summary
Please note that all translations are automatically generated.
Exon hoppa är för närvarande mest lovande behandlingsalternativ för Duchennes muskeldystrofi (DMD). Att utvidga tillämpningen för DMD-patienter och för att optimera stabiliteten / funktion av de resulterande trunkerade dystrofin proteiner, var en multi-exon hoppa tillvägagångssätt och använda cocktail antisensoligonukleotider utvecklats och vi visade system dystrofin räddning i en hundmodell.