Exon hoppa är för närvarande mest lovande behandlingsalternativ för Duchennes muskeldystrofi (DMD). Att utvidga tillämpningen för DMD-patienter och för att optimera stabiliteten / funktion av de resulterande trunkerade dystrofin proteiner, var en multi-exon hoppa tillvägagångssätt och använda cocktail antisensoligonukleotider utvecklats och vi visade system dystrofin räddning i en hundmodell.