JoVE Journal
Medicine
Medicine
A subscription to JoVE is required to view this content.
Chapters
Summary
Please note that all translations are automatically generated.
Olika antisense oligonukleotider (AONs) har visat sig inducera exon integration (splice modulering) och rädda SMN uttryck för spinal muskelatrofi (SMA). Här beskriver vi ett protokoll för AON lipotransfection att framkalla exon integration i SMN2 genen och utvärderingsmetoder att avgöra effekten hos SMA patienternas fibroblaster.