Medicine
This content is Open Access.
Chapters
Summary
Please note that all translations are automatically generated.
Le saut d'exon est actuellement une option thérapeutique la plus prometteuse pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Pour étendre l'applicabilité des patients atteints de DMD et d'optimiser la stabilité / fonction des protéines de la dystrophine tronquée résultant, un multi-saut d'exon approche utilisant des oligonucléotides antisens cocktail a été développé et nous avons démontré systémique sauvetage de la dystrophine dans un modèle de chien.