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Auslassen von Multi-Exon-Verwendung Cocktail Antisense-Oligonucleotiden in der Canine X-chromosomal-Muskeldystrophie
 
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Auslassen von Multi-Exon-Verwendung Cocktail Antisense-Oligonucleotiden in der Canine X-chromosomal-Muskeldystrophie

Article doi: 10.3791/53776
May 24th, 2016

Summary May 24th, 2016

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Exon-Skipping ist derzeit vielversprechendsten Therapieoption für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Um die Anwendbarkeit für DMD-Patienten zu erweitern und die Stabilität / Funktion der resultierenden verkürzten Dystrophin-Proteine, ein Multi-Exon-Skipping-Ansatz Cocktail Antisense-Oligonukleotide wurde zur Optimierung entwickelt und wir zeigten systemische Dystrophin-Rettung in einem Hundemodell.

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