Waiting
Login processing...

Trial ends in Request Full Access Tell Your Colleague About Jove
JoVE Journal
Medicine

A subscription to JoVE is required to view this content.

Оценка экзона включение индуцированных сращивания переключения антисмысловых олигонуклеотидов в фибробластов SMA пациента
 
Click here for the English version

Оценка экзона включение индуцированных сращивания переключения антисмысловых олигонуклеотидов в фибробластов SMA пациента

Article DOI: 10.3791/57530-v 07:02 min May 11th, 2018
May 11th, 2018

Chapters

Summary

Please note that all translations are automatically generated.

Click here for the English version.

Различные антисмысловых олигонуклеотидов (AONs) было показано, чтобы побудить экзона включение (соединитель модуляции) и спасти SMN выражение для спинальной мышечной атрофии (SMA). Здесь мы описываем протокол для AON lipotransfection побудить включение экзона гена SMN2 и методы оценки для определения эффективности в пациента фибробластов SMA.

Tags

Медицина выпуск 135 спинальной мышечной атрофии (SMA) антисмысловых олигонуклеотидов (АОН) заблокирован нуклеиновой кислоты (LNA) antisense терапия выживания мотонейрона (SMN) включение экзона сращивания модуляции nusinersen болезнь Гоффмана-Хоффманн (SMA 1) Dubowitz болезнь (SMA 2) Кюгельберга-Welander болезнь (SMA 3) сращивания переключения олигонуклеотида (SSO)
Read Article

Get cutting-edge science videos from JoVE sent straight to your inbox every month.

Waiting X
Simple Hit Counter