JoVE Journal
Medicine
Medicine
A subscription to JoVE is required to view this content.
Chapters
Summary
Please note that all translations are automatically generated.
Ulike antisense oligonucleotides (AONs) har vist seg å indusere ekson inkludering (skjøte modulation) og redde SMN uttrykk for spinal muskel atrofi (SMA). Her beskriver vi en protokoll for AON lipotransfection å indusere ekson inkludering i SMN2 genet og metodene evaluering å bestemme effekt i SMA pasienter fibroblaster.