多外显子跳跃在犬X连锁肌营养不良用鸡尾酒反义寡核苷酸

外显子跳跃目前是杜氏肌营养不良症（DMD）一个最有希望的治疗选择。扩大对DMD患者的适用性和优化所得截短的肌营养不良蛋白的稳定性/功能，一个多外显子用鸡尾酒的反义寡核苷酸跳过方法被开发，我们证实在狗模型全身肌营养不良蛋白救援。