Waiting
Login processing...

Trial ends in Request Full Access Tell Your Colleague About Jove
JoVE Journal Medicine
Click here for the English version

Medicine

Duchenne पेशी Dystrophy के साथ Ambulant बच्चों में मोटर समारोह और अन्य नैदानिक परिणाम मापदंडों की माप

Published: January 12, 2019 doi: 10.3791/58784
Automatic Translation
1,2, 1,2, 1,3, 1,4,5, 1, 1, 6, 7, 1,2, 1,2,3
1Division of Pediatric Neurology, University Children's Hospital Basel (UKBB), University of Basel, 2Department of Neurology, University Hospital Basel, University of Basel, 3Division of Neurology, University Clinic of Medicine, Cantonal Hospital Baselland, Bruderholz, 4Division of Pediatric Neurology, CHUV, 5Division of Neuropaediatrics, Inselspital, University Children's Hospital Bern, 6Department of Radiology, Division of Radiological Physics, University Hospital Basel, University of Basel, 7Hospices Civils de Lyon, Hôpital Femme-Mère-Enfant, L'Escale, Service de Médecine Physique et de Réadaptation Pédiatrique

Summary

इस अध्ययन का उद्देश्य सबसे विश्वसनीय नैदानिक परिणाम उपायों और Duchenne पेशी dystrophy के साथ ambulant रोगियों में मात्रात्मक मांसपेशी एमआरआई के साथ उनके सहसंबंध पेश करने के लिए है ।

Abstract

जबकि नए उपचार Duchenne पेशी dystrophy (DMD) के साथ रोगियों में परीक्षण के विकल्प की संख्या बढ़ रही है, वहां अभी भी सबसे विश्वसनीय उपचारात्मक प्रभावकारिता के बारे में आकलन के परिभाषित नहीं है । हम नैदानिक और रेडियोलॉजिकल परिणाम हमारे परीक्षण में भाग ले रहे रोगियों में इस्तेमाल किया उपायों "एल के साथ उपचार citrulline और मेटफार्मिन में Duchenne पेशी dystrophy" । मोटर समारोह उपाय ३२ मदों के होते हैं कि neuromuscular विकारों के साथ रोगियों में एक मान्य परीक्षण है और खड़े और स्थानांतरण (D1 उपस्कोर), अक्षीय और समीपस्थ मोटर समारोह (D2 उपस्कोर) सहित मोटर प्रदर्शन के सभी तीन आयामों का आकलन , और बाहर की मोटर समारोह (D3 उपस्कोर) । परीक्षण उच्च अंतर और अंतर ॅातृ परिवर्तनशीलता लेकिन केवल जब कड़ाई से सामग्री, परीक्षा चरणों के दिशा निर्देशों का पालन, और स्कोर की गणना से पता चलता है । 6 मिनट की वॉक टेस्ट, टाइम्ड 10-मीटर वॉक/परीक्षण चलाएं, और लापरवाह-अप समय सामांयतः उपयोग किया जाता है कार्यात्मक परीक्षण है कि भी पर्याप्त रूप से मांसपेशी समारोह में परिवर्तन की निगरानी; हालांकि, वे दृढ़ता से रोगी सहयोग पर निर्भर करते हैं । मात्रात्मक एमआरआई उपनैदानिक परिवर्तन का पता लगाने के लिए एक उद्देश्य और संवेदनशील उपचिह्न है, हालांकि परीक्षा की लागत अपने सीमित उपयोग के लिए एक कारण हो सकता है । इस अध्ययन में, सभी नैदानिक आकलन और मात्रात्मक एमआरआई स्कैन के बीच एक उच्च सहसंबंध पाया गया । इन तरीकों के संयोजन का उपयोग रोग प्रगति के बारे में एक बेहतर समझ प्रदान करता है; हालांकि, अनुदैर्ध्य अध्ययनों से उनकी विश्वसनीयता को मान्य करने की जरूरत है ।

Introduction

परिणाम उपाय है कि मज़बूती से उपचार प्रतिक्रिया को प्रतिबिंबित सफल नैदानिक परीक्षणों की एक अनिवार्य आवश्यकता है । कारण नई चिकित्सीय रणनीतियों के तेजी से विकास के लिए, मजबूत प्रयास के रूप में अच्छी तरह के रूप में संवेदनशील तरीकों कि नैदानिक परिणामों की निगरानी reproducible परिभाषित किया गया है ।

Duchenne पेशी dystrophy (DMD) एक एक्स जुड़ा हुआ अवकाश विकार और बच्चों में पेशी dystrophy का सबसे आम प्रकार है । यह मुख्य रूप से कंकाल और हृदय की मांसपेशी और एक प्रगतिशील रोग पाठ्यक्रम के गंभीर शामिल होने की विशेषता है, ambulation के नुकसान के साथ लगभग 8-12 साल पुराने और समय से पहले मृत्यु के साथ मुख्यतः 30 साल पुराने1। इस तरह के मोटर समारोह उपाय और समय पर समारोह परीक्षण के रूप में सत्यापित परीक्षण व्यापक रूप से रोग प्रगति की निगरानी के लिए नैदानिक उपकरणों के रूप में स्वीकार कर रहे हैं, वे दैनिक जीवन कार्यों के कई पहलुओं का आकलन के रूप में. इसके अलावा, एम्बूलेंस मामलों में, वे मात्रात्मक मांसपेशियों की ताकत उपायों, जो उचित रूप से कमजोर और गैर सहकारी रोगियों2,3में नहीं किया जा सकता है की तुलना में अधिक संवेदनशील होने लगते हैं ।

मोटर समारोह उपाय (MFM) गर्दन, ट्रंक, हाथ, और पैर की मांसपेशियों और खड़े, स्थानांतरित, और चलने के रूप में क्षमताओं के कार्यों का आकलन । यह भी रोगियों को जो ambulation खो दिया है में प्रदर्शन किया जा सकता है, के रूप में यह मोटर प्रदर्शन4के तीन आयामों को दर्शाता है । MFM (DMD के साथ 6-60 वर्ष आयु वर्ग के रोगियों के लिए मान्य) MFM उपयोगकर्ता के मैनुअल5के आधार पर मूल्यांकन किया गया था. यह ३२ आइटम शामिल है और तीन उपडोमेनों में विभाजित है: D1 (खड़े और हस्तांतरण का आकलन), D2 (अक्षीय और समीपस्थ मोटर समारोह का आकलन), और D3 (बाहर की मोटर समारोह का आकलन) । सभी आइटम एक 4-पॉइंट स्केल (0-3) पर बनाए जाते हैं । परीक्षण neuromuscular विकारों में मान्य है और पर्याप्त रूप से मांसपेशी समारोह में परिवर्तन की निगरानी और ambulation की हानि की भविष्यवाणी कर सकते हैं. इसके अलावा, यह नैदानिक DMD6,7के साथ इलाज चिकित्सकों और रोगियों द्वारा कथित परिवर्तन के साथ सहमत हैं । वे मुख्य रूप से एम्बूलेंस रोगियों में प्रदर्शन कर रहे हैं, हालांकि समय पर समारोह परीक्षण भी सामान्यतः परिणाम उपायों के रूप में इस्तेमाल किया जाता है. इन के अलावा, 6 मिनट की वॉक टेस्ट (6MWT) विशेष ध्यान प्राप्त किया है क्योंकि यह उच्चतम परीक्षण से पता चलता है विश्वसनीयता पुनर्परीक्षण, नैदानिक गिरावट और ambulation के नुकसान की भविष्यवाणी की है, और अधिक सटीकता के साथ मांसपेशियों समारोह उपायों के साथ और अधिक सही ढंग से संबद्ध मात्रात्मक मांसपेशियों की शक्ति8,9उपाय । परीक्षण 6 मिनट10में एक रोगी के अधिक से अधिक चलने की दूरी के उपाय । यह दो प्रशिक्षित पेशेवरों, एक "अनुयाई" जो रोगी के पीछे 1-2 मीटर चलता है, और एक "विश्लेषक" जो समय रिकॉर्ड द्वारा निर्देशित है । अन्य समय पर समारोह परीक्षण कम परीक्षण-विश्वसनीयता पुनर्परीक्षण है और धीरज, एम्बूलेंस समारोह की एक महत्वपूर्ण मार्कर8,9,10,11को प्रतिबिंबित नहीं करते । इन परीक्षणों में समय पर 10 मीटर रन/वॉक टेस्ट (10MWT) शामिल हैं, जो 10 मीटर दूरी के लिए चलने/चलाने के सर्वश्रेष्ठ प्रदर्शन के उपाय, और लापरवाह-अप समय, जो लापरवाह स्थिति2से उठ खड़े होने की क्षमता के उपाय हैं । नैदानिक परीक्षणों में प्राथमिक और माध्यमिक अंतिमबिंदु के रूप में मोटर समारोह उपाय और समय पर समारोह परीक्षण का उपयोग उचित है; हालांकि, एक प्रमुख सीमा है कि कोई भी रोगी सहयोग और विश्लेषक के कौशल से स्वतंत्र हैं ।

मात्रात्मक एमआरआई (QMRI) सूजन, मांसपेशी अध..., और वसा और संयोजी ऊतक की वृद्धि हुई सामग्री सहित पेशियां की अच्छी तरह से वर्णित रूपात्मक विषमताओं को कल्पना करने के लिए एक उद्देश्य विधि है12. neuromuscular विकारों में एक नैदानिक उपकरण के रूप में एमआरआई का उपयोग पहले से ही स्थापित किया गया है, लेकिन रोग की प्रगति और उपचार की प्रतिक्रिया की निगरानी में अपनी भूमिका अभी भी नैदानिक परीक्षणों तक ही सीमित है । टी 2-विश्राम का समय मांसपेशियों की क्षति, शोफ, फैटी प्रतिस्थापन, और सूजन के कारण मांसपेशी dystrophies में वृद्धि हो जाना जाता है, और मांसपेशी वसा सामग्री के बारे में अधिक जानकारी मतलब वसा अंश (एफएफ) की गणना के माध्यम से निकाला जा सकता है । QMRI के लिए एक होनहार के रूप में चिह्नित किया गया है दिखाया गया है, के रूप में माप नैदानिक परिणाम और रोग प्रगति के साथ संबद्ध है, जबकि ५०% की एक मतलब वसा अंश13ambulation,14के नुकसान की भविष्यवाणी की । इसके अलावा, QMRI स्थिर या भी सुधार परिणाम15,16के साथ रोगियों में उपनैदानिक परिवर्तन का पता लगाने के लिए सक्षम किया गया है । extensors मांसपेशियों के QMRI डेटा भी नैदानिक परिणाम17के साथ अपने सहसंबंध के बारे में सार्थक होना दिखाया गया है । QMRI एक गैर इनवेसिव और संवेदनशील तरीका है; फिर भी, इसकी लागत और छोटे बच्चों में कम अनुपालन की संभावना इसके उपयोग को सीमित कर सकते हैं ।

कार्यात्मक परीक्षणों और QMRI की विश्वसनीयता पहले बेकर की पेशी18dystrophy में दिखाया गया है । इस पार अनुभागीय अध्ययन का उद्देश्य DMD के साथ ambulant बच्चों में संवेदनशील नैदानिक और रेडियोलॉजिकल परिणाम उपायों को उजागर करना था, के रूप में मानकीकृत और रोग विशेष आकलन की जरूरत है neuromuscular में नैदानिक परीक्षणों के युग में वृद्धि हो रही है विकारों.

Subscription Required. Please recommend JoVE to your librarian.

Protocol

भर्ती से पहले, अध्ययन स्थानीय आचार समिति [दो बेसल कैंटर (EKBB 63/13)] और स्विस ड्रग एजेंसी (Swissmedic 2013DR3151) और ClinicalTrials.gov (NCT01995032) के तहत पंजीकृत की एथिक्स कमेटी द्वारा अनुमोदित किया गया था ।

1. मांसपेशी समारोह के नैदानिक मूल्यांकन

  1. मोटर समारोह उपाय (MFM)
    1. रोगी निम्नलिखित कार्यों में से प्रत्येक प्रदर्शन और तालिका 1में दिखाया गया के रूप में उन्हें स्कोर.
      नोट: MFM में ३२ स्वतंत्र आइटम है जो अनावश्यक रूप से स्थिति और रोगी5की थकावट से बचने के लिए दिए गए क्रम में किया जाना चाहिए । प्रत्येक कार्य और स्कोरिंग के विस्तृत वर्णन के लिए तालिका 1 देखें ।
      1. मरीज को उसकी पीठ पर लेट जाने के लिए कहें । उसे midline स्थिति में उसका सिर पकड़ और एक तरफ से दूसरे को बारी करने के लिए पूछो । इस और सभी क्रमिक चरणों में, 0 से 3 के पैमाने पर रोगी स्कोर ( तालिका 1देखें) कार्य के प्रदर्शन के आधार पर.
      2. रोगी को midline स्थिति में सिर के साथ उसकी पीठ पर लेट जाने के लिए कहें । उसे सिर उठाने और स्थिति बनाए रखने के लिए कहें ।
      3. मरीज को उसकी पीठ पर लेट जाने के लिए कहें । उससे पूछो सीने में एक घुटने लाने के लिए ।
      4. रोगी से पूछो एक पैर के साथ अपनी पीठ पर लेट दोनों कूल्हे और घुटने में लगभग ९० डिग्री पर ठोके । उससे पूछो निचले पैर तल फ्लेक्स में पैर के साथ चटाई के समानांतर जगह है । उससे पूछो पैर के एक अधिक से अधिक dorsiflexion प्रदर्शन करने के लिए ।
      5. मरीज को उसकी पीठ पर लेट जाने के लिए कहें । उसे अपने शरीर के बगल में एक ऊपरी अंग जगह करने के लिए और विपरीत कंधे को हाथ लाने के लिए पूछो ।
      6. रोगी से पूछो निचले अंगों आधे-ठोके और चटाई पर आराम कर पैर थोड़ा अलग के साथ उसकी पीठ पर लेट जाओ । उसे इस स्थिति को बनाए रखने और श्रोणि बढ़ाने के लिए पूछो ।
      7. मरीज को उसकी पीठ पर लेट जाने के लिए कहें । उससे पूछो पेट पर बारी करने के लिए और मुक्त दोनों ऊपरी अंग ।
      8. मरीज को उसकी पीठ पर लेट जाने के लिए कहें । उसे चुप बैठने के लिए कहें ।
      9. मरीज को चटाई पर बैठने के लिए कहें । उसे बैठने की स्थिति बनाए रखने और ट्रंक के सामने संपर्क में हाथ रखने के लिए पूछो ।
      10. मरीज को चटाई पर बैठने के लिए कहें और उसके सामने एक टेनिस बॉल लगाएं । उससे पूछो गेंद को छूने के लिए और फिर वापस बैठते हैं ।
        नोट: टेनिस गेंद एक दूरी पर होना चाहिए ताकि रोगी अपने ट्रंक आगे के बारे में 30 डिग्री से शुरू की स्थिति से दूर दुबला होना चाहिए ताकि इसे छूने के लिए ।
      11. रोगी को उसके सामने निचले अंगों से चटाई पर बैठने के लिए कहें । उसे खड़े होने के लिए कहें ।
      12. मरीज को कुर्सी के सामने खड़ा होने के लिए कहें । उसे कुर्सी पर बैठ जाने के लिए कहें ।
      13. मरीज को कुर्सी पर बैठने के लिए कहें । उससे पूछो की बैठने की स्थिति के रूप में सीधे संभव के रूप में बनाए रखने के लिए ।
      14. मरीज को पूरी तरह से फ्लेक्स में सिर के साथ कुर्सी पर बैठने के लिए कहें । उसे सिर उठाने और इस स्थिति को बनाए रखने के लिए पूछो ।
      15. रोगी को मेज पर बांहों (कोहनी को छोड़कर) के साथ एक मेज के सामने कुर्सी पर बैठने के लिए कहें । उससे पूछो कि दोनों हाथ सिर के ऊपर रखें ।
      16. मेज पर बांहों के साथ एक मेज के सामने कुर्सी पर बैठने के लिए रोगी से पूछो । मेज़ पर एक पेंसिल रखें और उसे पेंसिल छूने के लिए कहें ।
        नोट: पेंसिल रोगी के ऊपरी अंग की लंबाई के बराबर दूरी पर रखा जाना चाहिए ।
      17. मेज पर बांहों के साथ एक मेज के सामने कुर्सी पर बैठने के लिए रोगी से पूछो । उससे पूछो कि उसके हाथ के आगे के सिक्के उठा लिए और उसी के हाथ में पकड़ लिए ।
        नोट: सभी सिक्के रोगी के हाथ के बगल में रखा जाना चाहिए और एक हाथ से क्रमिक उठाया ।
      18. मेज पर बांहों के साथ एक मेज के सामने कुर्सी पर बैठने के लिए रोगी से पूछो । टेबल पर कार्डबोर्ड के एक टुकड़े से चिपकी हुई एक सीडी रखें । उसे सीडी के केंद्र में एक उंगली जगह और उंगली के साथ डिस्क के किनारे के आसपास का पता लगाने के लिए पूछो ।
      19. मेज पर बांहों के साथ एक मेज के सामने कुर्सी पर बैठने के लिए रोगी से पूछो । मेज पर एक पेंसिल और एक कागज पकड़ो । उससे पूछो पेंसिल लेने और फ्रेम के अंदर आकर्षित करने के लिए ।
      20. मेज पर बांहों के साथ एक मेज के सामने कुर्सी पर बैठने के लिए रोगी से पूछो । अपने हाथों में कागज की एक शीट रखो और उसे पूछने के लिए कागज से कम 4 सेमी आंसू ।
      21. मेज पर बांहों के साथ एक मेज के सामने कुर्सी पर बैठने के लिए रोगी से पूछो । उसके हाथ के बगल में एक टेनिस बॉल रखें । उससे पूछो गेंद लेने के लिए, इसे बढ़ाने के लिए, और हाथ बारी ।
      22. मेज पर बांहों के साथ एक मेज के सामने कुर्सी पर बैठने के लिए रोगी से पूछो । किसी आरेख को तालिका पर चित्रों के साथ रखें । उससे पूछो शब्द "शुरू" पर चित्र के केंद्र में उंगली जगह है, तो चित्र पर उंगली जगह है ।
      23. रोगी को अपने शरीर के बगल में बाहों के साथ कुर्सी पर बैठने के लिए और उसकी बांह की ओर की लंबाई के बराबर दूरी पर मेज से पूछो । उससे पूछो कि दोनों हाथ मेज पर रखें ।
      24. मरीज को जमीन पर दोनों पैरों से कुर्सी पर बैठने के लिए कहें । उसे खड़े होने के लिए कहें ।
      25. समर्थन के लिए उपकरणों का एक टुकड़ा पर आराम कर ऊपरी अंगों के साथ खड़े होने के लिए रोगी से पूछो । उसे पूछने के लिए समर्थन जारी है और सीधे खड़े हो जाओ ।
      26. समर्थन के लिए उपकरणों का एक टुकड़ा पर आराम कर ऊपरी अंगों के साथ खड़े होने के लिए रोगी से पूछो । उसे पूछने के लिए समर्थन जारी है और एक पैर बढ़ा ।
      27. मरीज को बिना सपोर्ट के खड़े होने के लिए कहें । उससे पूछो एक हाथ से मंजिल को छूने के लिए और फिर से खड़े हो जाओ ।
      28. मरीज को खड़ा होने के लिए कहें और उसके हील्स पर 10 स्टेप वॉक करें ।
      29. मरीज को बिना सपोर्ट के खड़े होने के लिए कहें । एक सीधी रेखा आरेखित करें (लगभग 6 मीटर लंबी और 2 सेमी चौड़ा) फर्श पर, और उसे लाइन पर चलने के लिए कहें ।
      30. मरीज को बिना सपोर्ट के खड़े होने के लिए कहें । उसे चलाने के लिए पूछो ।
      31. जमीन से दूसरे पैर के साथ समर्थन के बिना एक पैर पर खड़े होने के लिए रोगी से पूछो । उससे पूछो जगह में हॉप ।
      32. मरीज को बिना सपोर्ट के खड़े होने के लिए कहें । उसे फूहड़ से पूछो और फिर से खड़े हो जाओ ।
    2. स्कोर की गणना ।
      1. सभी ३२ मदों के स्कोर जोड़ें, ९६ द्वारा राशि विभाजित है, और यह १०० से गुणा करने के लिए अंतिम स्कोर की गणना ।
      2. उप डोमेन के स्कोर की गणना करने के लिए, उस डोमेन में सभी मदों के स्कोर को जोड़ने और यह डोमेन के लिए अधिकतम स्कोर से विभाजित है, तो यह १०० से गुणा ।
        नोट: सभी स्कोर प्रतिशत के रूप में गणना की जानी चाहिए.
  2. 6 मिनट की वॉक टेस्ट (6MWT)
    1. कार्य निष्पादन
      1. परीक्षण करने से पहले 10 मिनट के लिए रोगी आराम करते हैं । चलने की प्रक्रिया को प्रदर्शित करता है ।
      2. रोगी से पूछो 0 शंकु के दाईं ओर पर शुरू लाइन पर खड़े हो जाओ । निर्देश दे, "तैयार, सेट, जाओ" ।
      3. जब कह "जाओ", रोगी के बीच पार करने के बिना शंकु के आसपास घूमना शुरू करते हैं और, यदि संभव हो तो, नीचे धीमा या रोक के बिना ।
      4. 6 मिनट में, टाइमर बंद करो और रोगी घूमना बंद करो । परीक्षण के अंतिम सेकंड नीचे गिनती और बिंदु जिस पर रोगी बंद कर दिया निशान ।
    2. स्कोर की गणना
      1. रिकॉर्ड प्रत्येक timepoint जिस पर रोगी एक शंकु गुजरता है ।
      2. एक और बीजोड़कर कुल दूरी की गणना, जहां एक अंतिम गोद की दूरी के रूप में परिभाषित किया गया है (अंतिम शंकु के बीच 6 मिनट में परिष्करण बिंदु तक गोल), और बी मीटर में दूरी के रूप में निर्धारित है पिछले शंकु से पहले ( अंतिम शंकु गोल के समय में दूरी) ।
  3. टाइम्ड 10-मीटर वॉक/रन टेस्ट (10MWT)
    1. कार्य निष्पादन
      1. रोगी को शुरू लाइन पर खड़े होने के लिए कहें । 12 मीटर के निशान पर खड़े हो जाओ और निर्देश दे, "तैयार, सेट, जाना" ।
      2. जब "जाओ" कह रहे हैं, रोगी घूमना शुरू/
      3. समय को मापने और चलने की गुणवत्ता का निरीक्षण/ टाइमर बंद करो जब रोगी के दूसरे पैर 10 मीटर पर फिनिश लाइन गुजरता है ।
      4. तीन बार परीक्षण दोहराएँ, और स्कोर की गणना करने के लिए सबसे तेजी से प्रदर्शन का उपयोग करें.
    2. स्कोर की गणना
      1. सबसे तेज ट्रायल के दौरान वॉक की गुणवत्ता के आधार पर 6 पॉइंट स्केल (1-6) पर मरीज को स्कोर करे । स्कोर 1 अगर वह खुद से चलने में सक्षम नहीं है, और 2 स्कोर अगर वह खुद से चलने में सक्षम नहीं है, लेकिन जब एक घुटने से टखने-पैर orthosis या किसी अंय व्यक्ति द्वारा समर्थित चलने में सक्षम है ।
      2. स्कोर 3 अगर वह चलने की गति को बढ़ाने में सक्षम नहीं है और उसकी चाल अत्यधिक अनुकूलित और lordotic रहता है । 4 स्कोर अगर वह चलने की गति बढ़ाने में सक्षम है, लेकिन नहीं चला जबकि चाल मामूली अनुकूल रहता है ।
      3. स्कोर 5 अगर वह लगभग चल रहा है लेकिन जमीन से अपने पैर नहीं उठा सकता । 6 स्कोर अगर वह रन और जमीन से दोनों पैरों को ऊंचा करने में सक्षम है ।
  4. लापरवाह-अप समय
    1. कार्य निष्पादन
      1. मरीज को लापरवाह पोजीशन में परीक्षा टेबल पर लेट जाने के लिए कहें ।
        नोट: मामले में जहां एक चटाई आवश्यक है, सुनिश्चित करें कि यह तय हो गया है और फिसलन नहीं है ।
      2. निर्देश दे, "तैयार, सेट, जाओ" । जब कह "जाओ", रोगी के रूप में तेजी के रूप में वह कर सकते है खड़े शुरू करते हैं ।
      3. समय को मापने और कार्य की गुणवत्ता का निरीक्षण । टाइमर बंद करो जब रोगी अपने पक्ष द्वारा हथियारों के साथ एक ईमानदार स्थिति ग्रहण किया है । एक कुर्सी प्रदान करने के बाद रोगी 30 सेकंड के लिए फर्श से खड़े करने का प्रयास किया है ।
      4. तीन बार परीक्षण दोहराएँ, और स्कोर की गणना करने के लिए सबसे तेजी से प्रदर्शन का उपयोग करें.
    2. स्कोर की गणना
      1. 6 सूत्री स्केल (1-6) पर रोगी को स्कोर । स्कोर 1 अगर वह लापरवाह पोजिशन से उठ खड़ा नहीं हो पा रहा है । 2 स्कोर अगर वह समर्थन के लिए एक फर्नीचर का उपयोग कर जब लापरवाह स्थिति से खड़े करने में सक्षम है ।
      2. 3 स्कोर अगर वह लापरवाह स्थिति में बदल जाता है और दोनों हाथ "पैरों पर चढ़ाई" खड़े स्थिति तक पहुंचने की जरूरत है । 4 स्कोर अगर वह लापरवाह स्थिति में खत्म हो जाता है और पैर पर एक हाथ की जरूरत है खड़े स्थिति तक पहुंचने ।
      3. स्कोर 5 अगर वह ओर मुड़ता है और जमीन पर एक या दोनों हाथों का उपयोग करता है लेकिन पैर पर नहीं खड़े स्थिति तक पहुंचने के लिए । 6 स्कोर अगर वह पर मोड़ या पैरों पर हाथ का उपयोग कर के बिना खड़े करने में सक्षम है ।

2. मात्रात्मक मांसपेशी एमआरआई

  1. सभी मांसपेशियों (फ्लेक्स, प्रसारक, और adductors) सहित जांघों के अक्षीय एमआरआई प्रदर्शन एक 3 Tesla स्कैनर पर एक ३६ चैनल परिधीय एंजियो और रीढ़ का तार का उपयोग कर । पहले वर्णित11,17के रूप में स्थानीयकरण और स्लाइस स्थिति प्रदर्शन ।
  2. में चरण और विरोध-चरण इमेजिंग के लिए दो अलग प्रतिध्वनि समय के साथ एक तीन आयामी (3 डी) ढाल इको अनुक्रम का प्रयोग करें [30 स्लाइसें, पुनरावृत्ति समय (TR) = 20 ms, प्रतिध्वनि समय 1 (TE1) = २.४५ ms, प्रतिध्वनि समय (TE2) = ३.६८ ms, फ्लिप कोण = 15, अधिग्रहण समय = 2 min ४९ s] और एक ंयू lti-इसके विपरीत अनुप्रस्थ छूट बार यों तो 14 इको बार के साथ गूंज स्पिन । 1 मिमी में विमान संकल्प और 3 मिमी टुकड़ा मोटाई को प्राप्त करने के लिए ४०० x ४०० mm और ३८४ x ३८४ मैट्रिक्स के देखने के एक क्षेत्र का उपयोग करें ।
  3. मैंयुअल रूप से श्री छवियों पर फ्लेक्स, extensors की पूरी मांसपेशी क्षेत्र युक्त ब्याज के क्षेत्रों (रॉय), और प्रत्येक पैर के adductors आकर्षित ।
  4. दो सूत्री डिक्सन विधि का प्रयोग करें और pixelwise वसा अंश का उपयोग कर सापेक्ष वसा सामग्री नक्शे उत्पंन, f/(f + w), जहां f = वसा छवियां, w = पानी छवियां17।
  5. टी 2 की गणना-विश्राम के समय और प्रत्येक मांसपेशी समूह के लिए वसा अंश मतलब है ।

Subscription Required. Please recommend JoVE to your librarian.

Representative Results

DMD के साथ ४७ एम्बूलेंस पुरुष रोगियों (आयु ६.५ से १०.८ वर्ष) के आधारभूत आंकड़ों का विश्लेषण किया गया. सभी रोगियों में पहले से भाग लिया "के साथ उपचार L-citrulline और मेटफार्मिन में Duchenne पेशी dystrophy" अध्ययन. रोगियों को विश्वविद्यालय के बच्चों के अस्पताल बेसल से और स्विट्जरलैंड, जर्मनी, और ऑस्ट्रिया के रोगी registries से दाखिला लिया गया । एक मरीज को छोड़कर, जो स्कैनिंग में भाग लेने से इनकार कर दिया, सभी जांघ की मांसपेशियों का एमआरआई13,17प्रदर्शन किया गया । एमआरआई परीक्षाओं नैदानिक स्थिति और मोटर समारोह परीक्षण के लिए अंधा कर रहे थे ।

सांख्यिकीय विश्लेषण आर कोर टीम (२०१७) का उपयोग किया गया था । पियरसन उत्पाद-क्षण सहसंबंध (r) संघों का अनुमान लगाने के लिए उपयोग किया गया था, और विश्लेषण करने के लिए स्पीमरन रैंक सहसंबंध coefficient (rs) का उपयोग किया गया था । ०.०५ का significance स्तर चुना गया ।

नैदानिक परीक्षा सभी ४७ रोगियों में 6.5-10.8 साल [मतलब ८.२, मानक विचलन (SD) १.१], प्रोटोकॉल के अनुसार किया गया था । तालिका 1 विस्तृत वर्णन और MFM का स्कोरिंग सिस्टम दिखाता है, आंकड़ा 1a सभी ३२ मदों के परीक्षा चरणों का वर्णन करता है, और चित्रा 1b DMD के साथ एक चयनित रोगी में 6MWT से पता चलता है । जांघ की मांसपेशियों के QMRI एक को छोड़कर सभी रोगियों में प्रदर्शन किया गया, जो परीक्षा से इनकार कर दिया । टी 2 माप एक मरीज के लिए आंदोलन कलाकृतियों के कारण विश्लेषण से बाहर रखा जाना था ।

माध्य MFM कुल स्कोर ७८.१% था [interquartile range (IQR) 75.0-83.3], जबकि D1 उपस्कोर का औसत मूल्य ५६.४% (IQR 48.7-66.7), डी 2 उपस्कोर ९७.२% (IQR 94.4-96.6) और डी 3 के औसत के माध्य तक पहुंच ९०.५% (83.3-95.2) । 6MWT की दूरी का मतलब ३५९ मीटर (एसडी ७६.४) था । मतलब समय ६.७ सेकंड (एसडी १.८) 10MWT और १०.२ सेकंड (एसडी ६.४) के लिए था लापरवाह अप टेस्ट के लिए । नैदानिक आकलन और ऊंचाई, वजन, और रोगियों के बीएमआई के बीच कोई संबंध नहीं थे । कुल MFM, D1 उपस्कोर, और 6MWT उम्र के साथ सहसंबंधी नहीं किया; हालांकि, 10MWT और लापरवाह-अप टाइम ने मरीजों की उम्र के साथ सकारात्मक संबंध दिखाया । सभी नैदानिक परीक्षणों को काफी संबद्ध किया गया: MFM कुल स्कोर और इसकी D1 उपस्कोर, 6MWT और 10MWT, उच्च (पी < ०.००१) एक दूसरे के साथ संबंधित थे ।

चुंबकीय छवियों की जांच के दौरान, मतलब वसा अंश और ग्लोबल टी 2 समय MFM और 6MWT (पी < ०.००१) के D1 उपस्कोर के साथ एक दूसरे और नकारात्मक संबंध के साथ एक मजबूत सहसंबंध दिखाया । QMRI डेटा, 10MWT, और लापरवाह-अप समय (p < ०.००१) के बीच एक अत्यधिक धनात्मक सहसंबंध भी था । जांघ की प्रसारक मांसपेशियों को कार्यात्मक परीक्षणों के साथ मजबूत सहसंबंध दिखाया गया है, हालांकि adductor की मांसपेशियों और extensors की तुलना में अधिक गंभीर रूप से प्रभावित थे । टी 2 विश्राम समय और मतलब वसा अंश रोगियों की उम्र के साथ संबंधित. चित्रा 2 DMD के साथ दो रोगियों में मोटर समारोह परीक्षणों के साथ आधारभूत QMRI डेटा के सहसंबंध का एक प्रतिनिधि उदाहरण से पता चलता है ।

सभी आधारभूत मूल्यों और उनके सहसंबंध का विस्तृत विवरण हमारे पिछले प्रकाशन17में पाया जा सकता है ।

तालिका 1: प्रारंभिक स्थिति, विशिष्ट कार्य, और स्कोरिंग सिस्टम की परिभाषा सहित, MFM के सभी ३२ आइटम्स का विस्तृत विवरण. लाल = D1, नीला = D2, और पीला = D3 उप-डोमेन । कृपया यहां क्लिक करें इस फ़ाइल को डाउनलोड करने के लिए ।

Figure 1
चित्रा 1 : DMD के साथ एक 8 वर्षीय रोगी में MFM और 6MWT का चित्रण । (क) MFM के सभी ३२ मदों का प्रतिनिधित्व कर रहे हैं; लाल बॉक्स में संख्या = D1, नीला = D2, और पीला = D3 उपस्कोरों. पहली पंक्तियां प्रारंभिक स्थितियों का प्रतिनिधित्व करती है और दूसरी पंक्तियां (तीर) करने के लिए कार्यों का प्रतिनिधित्व करती हैं । यह ध्यान दिया जाना चाहिए कि कोई उपकरण मद 25 में रोगी का समर्थन करने के लिए आवश्यक था । (ख) 6MWT की प्रारंभिक स्थिति बाईं ओर सचित्र है, जबकि सही पक्षीय छवि एक एक फिजियोथेरेपिस्ट के पर्यवेक्षण के तहत 30 मीटर गलियारे पर परीक्षण प्रदर्शन कर रहे एक मरीज से पता चलता है । कृपया यहां क्लिक करें इस आंकड़े का एक बड़ा संस्करण को देखने के लिए ।

Figure 2
चित्रा 2 : आधारभूत QMRI डेटा और DMD के साथ दो रोगियों में नैदानिक आकलन के प्रतिनिधि सहसंबंध. रोगी 1, और अधिक गंभीर नैदानिक MFM द्वारा मूल्यांकन की भागीदारी के साथ (% में), 6MWT (मीटर में), 10MWT (सेकंड में), और लापरवाह-समय (सेकंड में), जांघ की मांसपेशियों की (% में) प्रमुख फैटी अध-पतन दिखाया, विशेष रूप से adductors (तीर) । रोगी 2, बेहतर नैदानिक प्रदर्शन के साथ, adductors के कम स्पष्ट फैटी अध (तीर) दिखाया. तुलना के लिए, नैदानिक मूल्यांकन (औसत% में MFM, मीटर में 6MWT मतलब है, 10MWT और लापरवाह-सेकंड में समय अप मतलब है) और QMRI डेटा () आधार रेखा पर सभी ४७ रोगियों (साल में मतलब उंर) के प्रतिशत में एफएफ मतलब तालिका में प्रतिनिधित्व कर रहे हैं । कृपया यहां क्लिक करें इस आंकड़े का एक बड़ा संस्करण को देखने के लिए ।

Subscription Required. Please recommend JoVE to your librarian.

Discussion

कई आशाजनक परिणाम उपायों Duchenne पेशी dystrophy (DMD) के साथ रोगियों में नैदानिक परीक्षणों में इस्तेमाल किया गया है । MFM एक सत्यापित और reproducible कार्यात्मक परीक्षण है कि महत्वपूर्ण मोटर कार्यों की एक विस्तृत परीक्षा में शामिल है ३२4कदम है, जबकि 6MWT रोगी के धीरज के बारे में उपयोगी जानकारी प्रदान कर सकते हैं ।

सभी वर्तमान में मांय परीक्षण अंतर और इंट्रा ॅातृ variabilities के कारण सीमाएं है और सभी रोगी और परीक्षक की विशेषज्ञता का सहयोग की आवश्यकता है । सीमाओं को कम करने के लिए, यह महत्वपूर्ण है कि मूल्यांकन प्रोटोकॉल का पालन करता है और परीक्षा सामग्री की सिफारिश की । विशेष रूप से जब MFM प्रदर्शन, कुछ पदों की विशिष्ट परिभाषा पर विचार किया जाना चाहिए । इसके अलावा, प्रत्येक आइटम के एक कदम के बाद शुरू की स्थिति सख्ती से पालन किया जाना चाहिए और स्पष्ट रूप से प्रस्तुत की । किसी भी कारकों है कि परीक्षण के प्रदर्शन के साथ हस्तक्षेप कर सकते है बचना चाहिए, ऐसे असहज कपड़े पहने या फिसलन परीक्षा सामग्री का उपयोग कर के रूप में । इसी तरह, इन परीक्षणों के दौरान रोगियों को किसी भी orthotic उपकरणों का उपयोग करने की अनुमति नहीं दी जानी चाहिए । 6MWT को पूरा करते समय यह जरूरी हो जाता है कि मरीज को टेस्ट से पहले आराम करने का पर्याप्त वक्त दें ।

MFM कई फायदे है कि यह नैदानिक परीक्षणों में एक उपयोगी उपकरण के रूप में अर्हता प्राप्त किया है । इसके आवेदन वयस्कता में रोगियों तक ही सीमित नहीं है, शोधकर्ताओं को अद्वितीय 6 साल की उंर से बच्चों का पालन करने का अवसर दे रही है और कई वर्षों में नैदानिक परिवर्तन और चिकित्सा प्रतिक्रिया प्रदर्शित करता है । परीक्षण दोनों एम्बूलेंस और गैर एम्बूलेंस रोगियों के लिए उपयुक्त है, इस तरह के उत्तर स्टार एम्बूलेंस आकलन2,8,9,10,11 के रूप में अंय परीक्षणों के लिए एक संभावित श्रेष्ठता दिखा . इसके अलावा, MFM ऐसे मैनुअल मांसपेशियों परीक्षण के रूप में मोटर शक्ति के परीक्षणों की तुलना में एक रोगी के अनुपालन पर कम निर्भर है । समय पर समारोह परीक्षण एक मरीज के धीरज के बारे में जानकारी प्रदान करते हैं और रोग की प्रगति की भविष्यवाणी कर सकते हैं. विशेष रूप से, 6MWT एक reproducible परिणाम उपाय के रूप में वर्णित किया गया है; हालांकि, यह मोटर विकास के विभिन्न चरणों के कारण एक उम्र-निर्भरता से पता चलता है । उंर के स्वतंत्र रूप से, एक तेजी से नैदानिक गिरावट में शामिल किए जाने से कम ३५० मीटर की दूरी पर 6MWT प्रदर्शन कर रोगियों में दिखाया जा सकता है, ताकि 6MWT के परिणाम शकुन मानकों11के रूप में इस्तेमाल किया जा सकता है ।

तथापि, वहां अभी भी एक व्यापक आमतौर पर इस्तेमाल किया नैदानिक परीक्षणों द्वारा मूल्यांकन नहीं कार्यों का वर्णन की जरूरत है । दैनिक जीवन गतिविधि और जीवन की कम गुणवत्ता में सीमाएं नियमित रूप से कब्जा नहीं कर रहे हैं, और कुछ प्रयास पहले से ही इलेक्ट्रॉनिक उपकरणों और प्रश्नावली का उपयोग कर इन पहलुओं का आकलन करने के लिए किया गया है19. इसके अलावा, गैर-एम्बूलेंस रोगियों में ऊपरी अंगों के बनाए गए कार्यों के अधिक संवेदनशील मूल्यांकन ब्याज में वृद्धि हुई है20,21। मात्रात्मक एमआरआई भी नैदानिक परीक्षणों में महत्वपूर्ण हो गया है जब पेशियां की भागीदारी का आकलन । जबकि टी 2 विश्राम समय शोफ और सूजन की उपस्थिति के बारे में जानकारी प्रदान करता है वसा प्रतिस्थापन मतलब वसा अंश का उपयोग कर मापा जा सकता है । चुंबकीय छवियों पर परिवर्तन नैदानिक आकलन के साथ सहसंबंधी और ambulation13,22 और कोर्टिकोस्टेरोइड23के लिए उपचार प्रतिक्रिया के नुकसान की भविष्यवाणी करने के लिए दिखाया गया था । फिर भी, जब QMRI डेटा का विश्लेषण, गैर समरूप प्रतिस्थापन वसा ऊतक द्वारा ब्याज के क्षेत्रों का चयन करते समय ध्यान में रखा जाना चाहिए, के बाद से उच्च वसा सामग्री की तुलना में पेशियां के बाहर और समीपस्थ भागों में दिखाया गया है मांसपेशी पेट, मात्रात्मक माप24को प्रभावित. इसके अलावा, दो सूत्री डिक्सन विधि वसा अंश का मूल्यांकन करने के लिए की सीमाएं भी महत्व25का है । दो सूत्री डिक्सन विधि कम प्रभावित मांसपेशियों में वसा अंश का अधिक आकलन करने के लिए नेतृत्व कर सकते हैं; इसके अलावा, वसायुक्त घुसपैठ टी 2-विश्राम समय लंबा कर सकते हैं । वर्तमान विश्लेषण में, टी 2 बार और मतलब वसा भिंन प्रभावित मांसपेशियों में मजबूत सहसंबंध दिखाने के लिए और15भागीदारी का ही वितरण प्रदर्शन । तदनुसार, पहली (डिक्सन) विधि के परिणाम की पुष्टि एक दूसरी स्वतंत्र एमआरआई विधि के अस्तित्व एक दिए गए परीक्षण में इस्तेमाल एमआरआई दृष्टिकोण को मान्य कर सकते हैं ।

इस पार अनुभागीय विश्लेषण QMRI के संबंध में MFM और समय पर समारोह परीक्षण में देखा उपचार प्रतिक्रिया और नैदानिक गिरावट के बारे में । सभी समय पर समारोह परीक्षण एक दूसरे के साथ और मोटर समारोह उपाय के साथ काफी संबंधित; इसके अलावा, सभी नैदानिक आकलन QMRI डेटा के साथ अत्यधिक संबंधित है । जांघ की प्रसारक मांसपेशी मोटर समारोह परीक्षणों के साथ सबसे मजबूत सहसंबंध दिखाया; तदनुसार, यह नैदानिक परीक्षण26,27में एक इमेजिंग के रूप में मार्कर सेवा सकता है ।

इस अध्ययन का वर्णन करता है कि नैदानिक आकलन और मात्रात्मक एमआरआई के संयोजन Duchenne पेशी dystrophy के साथ रोगियों में रोग प्रगति के बारे में एक मजबूत समझ प्रदान करता है; हालांकि, इन उपायों की संवेदनशीलता की अनुदैर्ध्य पुष्टि अभी भी जरूरत है ।

Subscription Required. Please recommend JoVE to your librarian.

Disclosures

लेखकों का खुलासा करने के लिए कुछ नहीं है ।

Acknowledgments

हम मोटर समारोह उपाय और समय पर समारोह परीक्षण के प्रदर्शन में भाग लेने के लिए लार्स Hintermann शुक्रिया अदा करना चाहूंगा ।

Materials

Name Company Catalog Number Comments
Physiotherapy mat  -   -  should not be slippery; alternatively use a wide examination table
Cushions  -   -   - 
Table   -   -  with adjustable height; it should allow the patient to rest forearms while seated and elbows flexed at 90°
Chair  -   -  with adjustable height if possible; it should allow the patient to touch the floor with the feet while seated with the hips and knees flexed at 90°
Stopwatch  -   -   - 
CD or CD-ROM glued onto a piece of cardboard  -   -   - 
10 coins   -   -  dimensions: 20 mm wide and 2 mm thick (10 euro cents or equivalent)
Lead pencil  -   -   - 
Tennis ball  -   -   - 
Sheets of A4 paper or equivalent   -   -  weight: 70-80g
Clipboard  -   -   - 
Two small traffic cones   -   -   - 
Tape   -   -  for marking arrows and stop  
Line traced on the floor  -   -  2 centimeters wide and 6 meters long
Corridor  -   -  indoor, straight, up to 30 meters long 

DOWNLOAD MATERIALS LIST

References

  1. Ryder, S., et al. The burden, epidemiology, costs and treatment for Duchenne muscular dystrophy: an evidence review. Orphanet Journal of Rare Diseases. 12 (1), 79 (2017).
  2. Mazzone, E., et al. Star Ambulatory Assessment, 6-minute walk test and timed items in ambulant boys with Duchenne muscular dystrophy. Neuromuscular Disorders. 20 (11), 712-716 (2010).
  3. Buckon, C., et al. Can Quantitative Muscle Strength and Functional Motor Ability Differentiate the Influence of Age and Corticosteroids in Ambulatory Boys with Duchenne Muscular Dystrophy? PLoS Currents. 8, (2016).
  4. Bérard, C., Payan, C., Hodgkinson, I., Fermanian, J. MFM Collaborative Study Group. A motor function measure for neuromuscular diseases. Construction and validation study. Neuromuscular disorders. NMD. 15 (7), 463-470 (2005).
  5. Bérard, C., Vuillerot, C., Girardot, F., Payan, C. MFM Study Group. MFM User's Manual and Score Sheet. 3rd edition erratum revised and corrected November 2017. , Available from: http://www.motor-function-measure.org/user-s-manual.aspx (2017).
  6. Vuillerot, C., et al. Monitoring changes and predicting loss of ambulation in Duchenne muscular dystrophy with the Motor Function Measure. Developmental Medicine & Child Neurology. 52 (1), 60-65 (2010).
  7. Vuillerot, C., et al. Responsiveness of the Motor Function Measure in Neuromuscular Diseases. Archives of Physical Medicine and Rehabilitation. 93 (12), 2251-2256 (2012).
  8. McDonald, C. M., et al. The 6-minute walk test and other clinical endpoints in duchenne muscular dystrophy: Reliability, concurrent validity, and minimal clinically important differences from a multicenter study: Reliability. Validity and MCID of 6MWT and other Endpoints in DMD. Muscle & Nerve. 48 (3), 357-368 (2013).
  9. McDonald, C. M., et al. The 6-minute walk test as a new outcome measure in Duchenne muscular dystrophy. Muscle & Nerve. 41 (4), 500-510 (2010).
  10. ATS Committee on Proficiency Standards for Clinical Pulmonary Function Laboratories. ATS Statement: Guidelines for the Six-Minute Walk Test. American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine. 166 (1), 111-117 (2002).
  11. Mcdonald, C. M., et al. THE 6-minute walk test and other endpoints in Duchenne muscular dystrophy: Longitudinal natural history observations over 48 weeks from a multicenter study: 6MWT and Endpoints in DMD. Muscle & Nerve. 48 (3), 343-356 (2013).
  12. Deconinck, N., Dan, B. Pathophysiology of Duchenne Muscular Dystrophy: Current Hypotheses. Pediatric Neurology. 36 (1), 1-7 (2007).
  13. Fischmann, A., et al. Quantitative MRI and loss of free ambulation in Duchenne muscular dystrophy. Journal of Neurology. 260 (4), 969-974 (2013).
  14. Barnard, A. M., et al. Skeletal muscle magnetic resonance biomarkers correlate with function and sentinel events in Duchenne muscular dystrophy. PLOS ONE. 13 (3), e0194283 (2018).
  15. Willcocks, R. J., et al. Multicenter prospective longitudinal study of magnetic resonance biomarkers in a large duchenne muscular dystrophy cohort: Longitudinal Muscle MR in DMD. Annals of Neurology. 79 (4), 535-547 (2016).
  16. Godi, C., et al. Longitudinal MRI quantification of muscle degeneration in Duchenne muscular dystrophy. Annals of Clinical and Translational Neurology. 3 (8), 607-622 (2016).
  17. Schmidt, S., et al. Timed function tests, motor function measure, and quantitative thigh muscle MRI in ambulant children with Duchenne muscular dystrophy: A cross-sectional analysis. Neuromuscular Disorders. 28 (1), 16-23 (2018).
  18. Fischer, D., et al. The 6-minute walk test, motor function measure and quantitative thigh muscle MRI in Becker muscular dystrophy: A cross-sectional study. Neuromuscular Disorders. 26 (7), 414-422 (2016).
  19. Govoni, A., et al. Ongoing therapeutic trials and outcome measures for Duchenne muscular dystrophy. Cellular and Molecular Life Sciences. 70 (23), 4585-4602 (2013).
  20. Seferian, A. M., et al. Upper Limb Strength and Function Changes during a One-Year Follow-Up in Non-Ambulant Patients with Duchenne Muscular Dystrophy: An Observational Multicenter Trial. PLOS ONE. 10 (2), e0113999 (2015).
  21. Pane, M., et al. Upper limb function in Duchenne muscular dystrophy: 24 month longitudinal data. PLOS ONE. 13 (6), e0199223 (2018).
  22. Wokke, B. H., et al. Quantitative MRI and strength measurements in the assessment of muscle quality in Duchenne muscular dystrophy. Neuromuscular Disorders. 24 (5), 409-416 (2014).
  23. Arpan, I., et al. Examination of effects of corticosteroids on skeletal muscles of boys with DMD using MRI and MRS. Neurology. 83 (11), 974-980 (2014).
  24. Hooijmans, M. T., et al. Non-uniform muscle fat replacement along the proximodistal axis in Duchenne muscular dystrophy. Neuromuscular Disorders. 27 (5), 458-464 (2017).
  25. Carlier, P. G. Global T2 versus water T2 in NMR imaging of fatty infiltrated muscles: Different methodology, different information and different implications. Neuromuscular Disorders. 24 (5), 390-392 (2014).
  26. Morrow, J. M., et al. MRI biomarker assessment of neuromuscular disease progression: a prospective observational cohort study. The Lancet Neurology. 15 (1), 65-77 (2016).
  27. Hollingsworth, K. G. Quantitative MRI in muscular dystrophy: An indispensable trial endpoint? Neurology. 83 (11), 956-957 (2014).

Tags

चिकित्सा अंक १४३ Duchenne पेशी dystrophy नैदानिक परीक्षण मोटर समारोह उपाय छह मिनट की दूरी पर चलना मात्रात्मक एमआरआई फैटी मांसपेशी अध
Duchenne पेशी Dystrophy के साथ Ambulant बच्चों में मोटर समारोह और अन्य नैदानिक परिणाम मापदंडों की माप
Play Video
PDF DOI DOWNLOAD MATERIALS LIST

Cite this Article

Nagy, S., Schmidt, S., Hafner, P.,… More

Nagy, S., Schmidt, S., Hafner, P., Klein, A., Rubino-Nacht, D., Gocheva, V., Bieri, O., Vuillerot, C., Bonati, U., Fischer, D. Measurements of Motor Function and Other Clinical Outcome Parameters in Ambulant Children with Duchenne Muscular Dystrophy. J. Vis. Exp. (143), e58784, doi:10.3791/58784 (2019).

Less
Copy Citation Download Citation Reprints and Permissions
View Video

Get cutting-edge science videos from JoVE sent straight to your inbox every month.

Waiting X
Simple Hit Counter