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안티센스 올리고뉴클레오티드 임상 시험에서 DMD 환자 샘플에서 엑슨 건너뛰기 효율 특징
JoVE Journal
Medicine
This content is Free Access.
JoVE Journal
Medicine
Characterizing Exon Skipping Efficiency in DMD Patient Samples in Clinical Trials of Antisense Oligonucleotides
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Click here for the English version.
안티센스 올리고뉴클레오티드 임상 시험에서 DMD 환자 샘플에서 엑슨 건너뛰기 효율 특징
DOI:
10.3791/60672-v
•
05:16 min
•
May 07, 2020
•
Joel Z. Nordin*
1
,
Yoshitaka Mizobe*
1
,
Harumasa Nakamura
,
Hirofumi Komaki
,
Shin’ichi Takeda
,
Yoshitsugu Aoki
1
Department of Molecular Therapy, National Institute of Neuroscience
,
National Center of Neurology and Psychiatry
,
2
Clinical Research Support Office, Translational Medical Center
,
National Center of Neurology and Psychiatry
,
3
Department of Child Neurology, National Center Hospital
,
National Center of Neurology and Psychiatry
Chapters
00:04
Introduction
01:05
Muscle Sample Preparation
02:10
Muscle Sectioning
03:00
Results: Representative Exon Skipping Efficiency and Dystrophin Quantification
04:23
Conclusion
Summary
Automatic Translation
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Nederlands (Dutch)
français (French)
Deutsch (German)
עברית (Hebrew)
italiano (Italian)
日本語 (Japanese)
한국어 (Korean)
português (Portuguese)
русский (Russian)
español (Spanish)
Türkçe (Turkish)
Automatic Translation
여기서, 우리는 임상 시험에서 Sanger 시퀀싱, RT-PCR 및 서부 블로팅을 사용하여 dystrophin 38 발현의 분자 특성화를 제시합니다.
Tags
Exon Skipping
DMD
Antisense Oligonucleotides
Clinical Trials
Sample Preparation
Cryostat Sectioning
RT-PCR
Western Blot
Immunohistochemistry
Hematoxylin And Eosin Staining
Microchip Electrophoresis
Sequencing
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