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JoVE Journal Medicine
안티센스 올리고뉴클레오티드 임상 시험에서 DMD 환자 샘플에서 엑슨 건너뛰기 효율 특징
An Orthotopic Bladder Cancer Model for Gene Delivery Studies
Journal (Medicine)
An Orthotopic Bladder Cancer Model for Gene Delivery Studies
Protocol for Long Duration Whole Body Hyperthermia in Mice
Journal (Medicine)
Protocol for Long Duration Whole Body Hyperthermia in Mice
 
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안티센스 올리고뉴클레오티드 임상 시험에서 DMD 환자 샘플에서 엑슨 건너뛰기 효율 특징

Article DOI: 10.3791/60672-v • 05:16 min • May 7th, 2020
May 7th, 2020 •
*1, *1, 2, 3, 1, 1
1Department of Molecular Therapy, National Institute of Neuroscience, National Center of Neurology and Psychiatry, 2Clinical Research Support Office, Translational Medical Center, National Center of Neurology and Psychiatry, 3Department of Child Neurology, National Center Hospital, National Center of Neurology and Psychiatry
* These authors contributed equally

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여기서, 우리는 임상 시험에서 Sanger 시퀀싱, RT-PCR 및 서부 블로팅을 사용하여 dystrophin 38 발현의 분자 특성화를 제시합니다.

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의학 문제 159 의학 Duchenne 근육 이영양증 (DMD) 임상 시험 근육 생검 인간 시험에서 첫 번째 인포로디아타테 모르폴리노 올리고머 (모르폴리노 또는 PmOs) Dystrophin 골격 근육 mRNA 접합 RT-PCR 웨스턴 블로팅 NS-065
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