Medicine
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विभिन्न antisense oligonucleotides (ााुओं) रीढ़ की हड्डी में पेशी शोष (SMA) के लिए एक्सॉन समावेश (ब्याह मॉडुलन) और बचाव SMN अभिव्यक्ति प्रेरित करने के लिए दिखाया गया है । यहां, हम ाओं lipotransfection के लिए एक प्रोटोकॉल का वर्णन करने के लिए SMN2 जीन और मूल्यांकन के तरीकों में शामिल एक्सॉन को प्रेरित करने के लिए SMA रोगी fibroblasts में प्रभावकारिता का निर्धारण ।