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In Vitro Enzima de medição para teste farmacológico acompanhante receptividade em Fabry e a doença de Pompe
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In Vitro Enzyme Measurement to Test Pharmacological Chaperone Responsiveness in Fabry and Pompe Disease
DOI:

10:16 min

December 20, 2017

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Chapters

  • 00:05Title
  • 00:35Site-directed Mutagenesis
  • 01:45Transformation and Screening for the Desired Clone
  • 02:35pcDNA3.1/GLA and pcDNA3.1/GAA Plasmid Transfection and Treatment of HEK293H
  • 04:00Cell Harvest
  • 04:43Homogenization by Freezing and Thawing and BCA Assay
  • 06:17Enzyme Activity Measurement with Artificial 4-Methylumbeliferyl Substrate
  • 08:19Results: Enzyme Activity Measurement Mutagenized 3 α-galactosidase and 3 Acid α-glucosidase
  • 09:35Conclusion

Summary

Automatic Translation

Há uma demanda para fazer pré-clínicos de teste para uma novela classe de drogas "órfão" chamado acompanhantes farmacológicos podem ser reproduzidos, rápido e eficiente. Desenvolvemos um ensaio de baseado em cultura celular altamente padronizado, simples e versátil para tela para pacientes elegíveis, bem como drogas de romance acompanhante farmacológica.

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