JoVE Journal
Medicine
Medicine
A subscription to JoVE is required to view this content. Sign in or start your free trial.
Chapters
Summary
Please note that all translations are automatically generated.
Ulike antisense oligonucleotides (AONs) har vist seg å indusere ekson inkludering (skjøte modulation) og redde SMN uttrykk for spinal muskel atrofi (SMA). Her beskriver vi en protokoll for AON lipotransfection å indusere ekson inkludering i SMN2 genet og metodene evaluering å bestemme effekt i SMA pasienter fibroblaster.