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Evaluation of Exon Inclusion Induced by Splice Switching Antisense Oligonucleotides in SMA Patient Fibroblasts

Avaliação da inclusão Exon induzida pela Splice Oligonucleotides Antisentidos comutação em fibroblastos de paciente de SMA

DOI:
10.3791/57530-v

•

07:02 min

•

May 11, 2018

•

, ,
1Department of Medical Genetics,University of Alberta Faculty of Medicine and Dentistry, 2Muscular Dystrophy Canada Research Chair, Department of Medical Genetics,University of Alberta Faculty of Medicine and Dentistry

Chapters

  • 00:05Title
  • 01:00LNA/DNA Mixmer Transfection Followed by One-step RT-PCR to Measure the Exon Inclusion Rate of SMN2
  • 05:07Results: Use of LNA/DNA Mixmers to Study Efficient Inclusion of SMN2 Exon and Rescue of SMN Protein Expression
  • 06:40Conclusion

Summary

Automatic Translation

Automatic Translation

Vários oligonucleotídeos antisenso (AONs) foram mostrados para induzir exon inclusão (modulação da tala) e resgatar a expressão SMN para atrofia muscular espinhal (SMA). Aqui, descrevemos um protocolo para lipotransfection AON induzir inclusão exon do gene SMN2 e os métodos de avaliação para determinar a eficácia em pacientes fibroblastos SMA.

Tags

Exon InclusionSplice SwitchingAntisense OligonucleotidesSMAFibroblastsLipotransfectionTransfectionLNA/DNA MixmerSerum-deprived MediaTransfection ReagentCell ConfluencyGPC ReagentRNA Extraction

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