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Avaliação da inclusão Exon induzida pela Splice Oligonucleotides Antisentidos comutação em fibroblastos de paciente de SMA
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Evaluation of Exon Inclusion Induced by Splice Switching Antisense Oligonucleotides in SMA Patient Fibroblasts
DOI:

07:02 min

May 11, 2018

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Chapters

  • 00:05Title
  • 01:00LNA/DNA Mixmer Transfection Followed by One-step RT-PCR to Measure the Exon Inclusion Rate of SMN2
  • 05:07Results: Use of LNA/DNA Mixmers to Study Efficient Inclusion of SMN2 Exon and Rescue of SMN Protein Expression
  • 06:40Conclusion

Summary

Automatic Translation

Vários oligonucleotídeos antisenso (AONs) foram mostrados para induzir exon inclusão (modulação da tala) e resgatar a expressão SMN para atrofia muscular espinhal (SMA). Aqui, descrevemos um protocolo para lipotransfection AON induzir inclusão exon do gene SMN2 e os métodos de avaliação para determinar a eficácia em pacientes fibroblastos SMA.

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