Journal
/
/
Оценка экзона включение индуцированных сращивания переключения антисмысловых олигонуклеотидов в фибробластов SMA пациента
JoVE Journal
Medicine
A subscription to JoVE is required to view this content.  Sign in or start your free trial.
JoVE Journal Medicine
Evaluation of Exon Inclusion Induced by Splice Switching Antisense Oligonucleotides in SMA Patient Fibroblasts
DOI:

07:02 min

May 11, 2018

, ,

Chapters

  • 00:05Title
  • 01:00LNA/DNA Mixmer Transfection Followed by One-step RT-PCR to Measure the Exon Inclusion Rate of SMN2
  • 05:07Results: Use of LNA/DNA Mixmers to Study Efficient Inclusion of SMN2 Exon and Rescue of SMN Protein Expression
  • 06:40Conclusion

Summary

Automatic Translation

Различные антисмысловых олигонуклеотидов (AONs) было показано, чтобы побудить экзона включение (соединитель модуляции) и спасти SMN выражение для спинальной мышечной атрофии (SMA). Здесь мы описываем протокол для AON lipotransfection побудить включение экзона гена SMN2 и методы оценки для определения эффективности в пациента фибробластов SMA.

Related Videos

Read Article