ヒト尿由来細胞から得られた直接再プログラムされた筋チューブでのエキソンスキップ

本稿では、MYOD1変換尿由来細胞を用いてデュシェンヌ型筋の効率的なモデリングのための詳細なプロトコルを説明し、エキソンスキップ後のジストロフィンmRNAおよびタンパク質レベルの回復を評価する。