O transplante de medula óssea oferece uma maneira de alterar o genótipo de células derivadas de medula óssea. Se o gene de interesse é expresso em ambas as células de medula óssea e células derivadas de medula óssea não derivados, transplante de medula óssea pode mudar as células de medula óssea derivadas de um genótipo diferente sem alterar a non-bone marrow genótipo celular derivada.