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Multi-exon Sauter Utilisation Oligonucleotides Cocktail antisens dans la dystrophie musculaire Canine liée à l'X
 
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Multi-exon Sauter Utilisation Oligonucleotides Cocktail antisens dans la dystrophie musculaire Canine liée à l'X

Article DOI: 10.3791/53776
May 24th, 2016

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Summary May 24th, 2016

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Le saut d'exon est actuellement une option thérapeutique la plus prometteuse pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Pour étendre l'applicabilité des patients atteints de DMD et d'optimiser la stabilité / fonction des protéines de la dystrophine tronquée résultant, un multi-saut d'exon approche utilisant des oligonucléotides antisens cocktail a été développé et nous avons démontré systémique sauvetage de la dystrophine dans un modèle de chien.

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