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Multi-esone skipping Utilizzando oligonucleotidi antisenso Cocktail nella distrofia muscolare Canine X-linked
 
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Multi-esone skipping Utilizzando oligonucleotidi antisenso Cocktail nella distrofia muscolare Canine X-linked

Article DOI: 10.3791/53776
May 24th, 2016

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Summary May 24th, 2016

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Exon skipping è attualmente un'opzione terapeutica più promettente per distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Per espandere l'applicabilità per pazienti DMD e per ottimizzare la stabilità / funzione delle proteine ​​distrofina troncate risultanti, un multi-esone skipping approccio utilizzando cocktail oligonucleotidi antisenso stato sviluppato e abbiamo dimostrato salvataggio distrofina sistemica in un modello del cane.

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