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Article doi: 10.3791/53776
May 24th, 2016

Summary May 24th, 2016

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エクソンスキッピングは、現在、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)のための最も有望な治療選択肢です。 DMD患者のための適用性を拡大し、切り捨てられジストロフィン蛋白質の安定性/機能を最適化するために、カクテルアンチセンスオリゴヌクレオチドを​​用いたマルチエクソンスキッピングアプローチが開発された、我々は犬のモデルで全身ジストロフィンの救助を実証しました。

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