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Multi-exão Ignorando usando oligonucleotídeos antisense Cocktail na distrofia muscular canina ligada ao X
 
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Multi-exão Ignorando usando oligonucleotídeos antisense Cocktail na distrofia muscular canina ligada ao X

Article DOI: 10.3791/53776
May 24th, 2016

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Summary May 24th, 2016

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Exon pular é atualmente uma opção terapêutica mais promissora para a distrofia muscular de Duchenne (DMD). Para alargar a aplicabilidade para pacientes com DMD e para optimizar a estabilidade / função das proteínas distrofina truncados resultantes, um multi-exão abordagem pular utilizando oligonucleótidos anti-sentido de cocktail foi desenvolvido e demonstramos salvamento distrofina sistémico num modelo de cão.

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