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Multi-omisión de exón utilizando oligonucleótidos antisentido de cóctel en la distrofia muscular ligada al cromosoma X canina
 
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Multi-omisión de exón utilizando oligonucleótidos antisentido de cóctel en la distrofia muscular ligada al cromosoma X canina

Article doi: 10.3791/53776
May 24th, 2016

Summary May 24th, 2016

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La omisión de exón es actualmente una opción terapéutica más prometedora para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Para ampliar la aplicabilidad de los pacientes con DMD y para optimizar la estabilidad / función de las proteínas de distrofina truncados resultantes, un multi-exón enfoque saltar utilizando oligonucleótidos antisentido de cóctel fue desarrollado y hemos demostrado rescate distrofina sistémica en un modelo de perro.

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