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Chapters
- 00:05Title
- 01:232’OMePS Transfection of Dog Myoblasts
- 02:59Morpholino Transfection of Dog Myoblasts and RNA Extraction
- 05:18Intramuscular Injections or Open Muscle Biopsy
- 06:42Systemic Injections
- 07:39Results: Multi-exon Skipping Using Antisense Oligonucleotides in the Dystrophin Gene in Dogs
- 09:37Conclusion
La omisión de exón es actualmente una opción terapéutica más prometedora para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Para ampliar la aplicabilidad de los pacientes con DMD y para optimizar la estabilidad / función de las proteínas de distrofina truncados resultantes, un multi-exón enfoque saltar utilizando oligonucleótidos antisentido de cóctel fue desarrollado y hemos demostrado rescate distrofina sistémica en un modelo de perro.
